Lastenlääkärit muistuttavat usein, että lapsi ei ole pieni aikuinen. Sillä he tarkoittavat sitä, että lapsia ei voi hoitaa samalla tavalla kuin samaa sairautta sairastavia aikuisia.
Jotta lapsille löydettäisiin täsmällisiä hoitokeinoja, lääkkeitä ja laitteita pitäisi tutkia nimenomaan lapsilla – ei pelkästään aikuisilla.
Paha vain, että lääketutkimusmielessä lapset ovat vähemmän kiinnostava ryhmä kuin aikuiset.
– Lapsilla tehtävä tutkimustyö on kuitenkin välttämätöntä, jotta meidän sairaanhoitomme kehittyy, sanoo Matti Hero.
Hero on lastenlääkäri, dosentti ja osastonylilääkäri. Hän työskentelee HUSin Uuden lastensairaalan lasten ja nuorten kliinisen tutkimusyksikön (Clinical Trial Unit, CTU) osastonylilääkärinä. CTU vastaa Uudessa lastensairaalassa muun muassa lääke- ja laitetutkimuksen toteuttamisesta.
– Osaamisyksikön tuloksista hyötyvät sairaat lapset ja heidän perheensä ympäri Suomen. Lisäksi sairaalalääkäreiden työ helpottuu.
Yksikön ulkopuolisen rahoituksen tarve on kasvanut, sillä kliinisen lääketieteen julkinen tutkimusrahoitus on vähentynyt viimeiset kymmenen vuotta.
HUSin Uuteen lastensairaalaan perustettiin vuonna 2018 lasten ja nuorten lääke- ja laitetutkimuksen (LANU Clinical Trial Unit, CTU) osaamisyksikkö. Sen on tarkoitus on kehittää lasten lääke– ja laitetutkimuksen osaamista ja toteuttamista. Lisäksi yksikkö vastaa lasten biopankkitutkimuksen kehittämisestä ja hyödyntämisestä. Matti Hero, miksi tällaista osaamisyksikköä tarvitaan?
”Yksinkertaisesti tarkoituksena on lisätä tutkittujen hoitojen määrää lapsilla, sillä heillä on oikeus hyvin tutkittuihin lääkkeisiin ja nimenomaan lapsilla tutkittuihin lääkkeisiin. Lapset saavat usein niin sanottua off label -hoitoa, eli lääkäri määrää lääkettä sellaiseen käyttöaiheeseen tai sellaisen ikäryhmän lapselle, jota ei mainita valmisteyhteenvedossa. Tähän puolestaan on useimmiten syynä se, että lapsilla ei ole tehty kyseisen lääkkeen kohdalla tarkkaa lääketutkimusta. Suurin osa off label -lääkehoidoista liittyy vielä kaikista haavoittuvimmassa asemassa oleviin potilasryhmiin, kuten vastasyntyneisiin ja harvinaissairauksia sairastaviin. Karkean arvion mukaan yli puolet vastasyntyneillä käytettävästä lääkehoidoista on off label -hoitoa, eli lääkettä käytetään myyntiluvasta ja valmisteyhteenvedosta poikkeavasti.”
Millaisia tutkimuksia CTU:ssa on ja voisi olla?
”Oman kirjanpitoni mukaan menossa on 21 lasten lääke- tai laitetutkimusta ja suunnilleen saman verran lasten syöpätutkimuksia. Osa tutkimuksista on akateemisia eli tutkimusryhmä on itse kehittänyt tutkimuksen. Osa puolestaan on toimeksiantoja eli lääkeyhtiö haluaa tutkia jotakin lääkettä. Lääketutkimuksiin liittyy totta kai tiukka viranomaisseula, jossa tarkastellaan tutkimusasetelman lisäksi eettisyyttä.
”Lapset eivät ole pieniä aikuisia, vaikka lääketutkimuksen perusteet ovat pääpiirteittäin samat.”
Kolmas erittäin tärkeä tutkimuskohde on datatutkimuksen kenttä eli biopankki- ja tietoallastutkimus. HUSin tietoaltaaseen menee kaikki kliininen tieto, joka potilastyössä kerätään. Mittakaavasta kertoo se, että HUSissa tehdään vuosittain noin 25 miljoonaa laboratoriokoetta. Tällä hetkellä alihyödynnämme tätä kertyvää dataa – tietoa on kyllä säilötty, ja nyt seuraava steppi on hyödyntää sitä. Esimerkiksi rekisteritietoa pitäisi saada enemmän käyttöön. Moni uusi tutkimustulos siis odottaa löytäjäänsä!”
Eroavatko lapsilla tehdyt tutkimukset aikuisilla tehdyistä tutkimuksista?
”Kyllä ne eroavat. Lapset eivät ole pieniä aikuisia, vaikka lääketutkimuksen perusteet ovat pääpiirteittäin samat. Lapsille tehtävään tutkimukseen on laadittu erillistä sääntelyä, ja se koskee kaikkea kliinistä tutkimusta. Kaiken lapsilla tehtävän tutkimuksen pitäisi hyödyttää osallistuvaa lasta, eli odotettavissa olevan hyödyn tulee olla suurempi kuin riskit ja haitat. Esimerkkinä voisi mainita, että verikokeiden määrä tulisi lapsilla tehtävässä tutkimustyössä minimoida.”
Noin puolet lapsilla käytetyistä lääkkeistä on tutkittu kattavasti vain aikuisilla. Miksi se on ongelma?
”Koska lasten lääkeainemetabolia, eli aineenvaihdunta, on erilainen kuin aikuisten. Se tarkoittaa sitä, että lapsille annettava lääke pitää annostella eri tavalla, sillä lääke säilyy heidän elimistössään pidempään. Lapset jaetaan lääkeryhmissä ikäryhmiin. Ensimmäinen ryhmä on vastasyntyneet, jotka edelleen jaetaan ennenaikaisesti ja täysiaikaisina syntyneisiin lapsiin. Toinen on imeväisikäiset–noin kahden vuoden ikäiset, kolmas ryhmä on keskilapsuus ja neljäs murrosikäiset. Eniten lääketutkimusta kaivattaisiin vastasyntyneiden – erityisesti ennenaikaisesti syntyneiden – ja harvinaissairauksia sairastavien kohdalla. Kun nämä kaksi ryhmää lasketaan yhteen, siitä tulee iso määrä potilaita.”
Millaisten sairauksien ja lääkkeiden kohdalla tutkimustilanne on lasten kohdalla hyvä?
”Kun kyse on yleisimmistä sairauksista, kuten erilaisista infektioista, joihin kuuluvat korva- ja poskiontelotulehdukset. Mutta missään ei ole valmista – kyllä sielläkin työkenttää riittää.”
”Eniten lääketutkimusta kaivattaisiin vastasyntyneiden – erityisesti ennenaikaisesti syntyneiden – ja harvinaissairauksia sairastavien kohdalla.”
Miksi lapsilla tehtävää tutkimusta ei rahoiteta yhtä paljon kuin aikuisilla tehtävää tutkimusta?
”Lapsissa kroonisiin sairausryhmiin kuuluvia on niin vähän, ettei tutkimus ole yhtä kannattavaa kuin aikuisilla tehtävä lääketutkimus. Suuri osa aikuisista saa syövän, kärsii korkeasta verenpaineesta tai koholla olevasta kolesterolista. Lapsilla ne ovat harvinaisia sairauksia. Kun ryhmät ovat pienempiä, myös markkinat ovat pienemmät. Ja lääketutkimus on aina kallista.
Lapsilla tehtävä tutkimus on myös vaativampaa, joten kynnys käynnistämiseen on kaikin puolin suurempi. Lääketutkimukset lasten harvinaissairauksissa ovat kuitenkin lisääntyneet, se on selvä trendi.”
Teksti: Laura Koljonen